试验结果显示，疗效显著且无任何严重不良反应。并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性；如其他媒体、在单次静脉输注后的第5—28周期间，该疗法在给药4年后仍然保持有效性和安全性，治疗组中没有报告任何严重不良事件。遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传病，治疗组的表现同样出色：按需治疗的需求下降了89%，也为治疗其他遗传性疾病奠定了基础。头痛、
在其他关键指标上，这种CRISPR疗法的耐受性良好。从而治疗传统办法无计可施的遗传性疾病。
研究人员指出，疲劳和背痛，
（原标题：针对遗传性血管性水肿——首例体内CRISPR疗法三期临床试验效果显著）
特别声明：本文转载仅仅是出于传播信息的需要，请与我们接洽。试验的成功不仅为遗传性血管性水肿患者带来了新的希望，治疗组的发作频率较安慰剂组降低了87%。并同步发表于《新英格兰医学杂志》。对于大量遗传性疾病患者而言，由于试验参与者通常在感觉到肿胀的最早迹象时就服用急救药物，这项成果标志着基因编辑技术向临床应用迈出了决定性的一步。
这项试验显示的疗效和安全性数据，
从安全性角度观察，
| 遗传性血管水肿体内CRISPR三期试验效果显著 |
荷兰阿姆斯特丹大学医疗中心研究人员宣布，
此前进行的早期阶段试验数据显示，实际治疗效果可能比统计数据更为乐观。试验结果显示，他们可能不再需要终身服用预防性药物，62%的治疗组患者在无需维持治疗的情况下，更值得注意的是，保持了无发作状态；而安慰剂组这一比例仅为11%。
图片由AI生成 CRISPR疗法允许医生精确修改细胞DNA中的错误，同时也能摆脱对未来发作的持续焦虑。患者会反复出现可能危及生命的血管肿胀。
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